Một nhóm chuyên gia tại Mỹ đã tạo ra một liệu pháp dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene đã đoạt giải Nobel có tên EBT-101. Liệu pháp này đang được kỳ vọng sẽ giúp chấm dứt đại dịch HIV/AIDS
Đây là công trình do nhóm chuyên gia tại trường Y Lewis Kataz, thuộc đại học Temple (Mỹ) phát triển. Theo Contagionlive, liệu pháp được gọi với cái tên EBT - 101, và đang được đánh giá là liệu pháp có tính đột phá theo sự phê duyệt của Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đã phê duyệt vào Chương trình Thuốc mới Điều tra (IND)
Việc phê duyệt EBT-101 đã trở thành tiền đề quan trọng cho những thử nghiệm lâm sàng pha II đầu tiên ở người. Được biết các thử nghiệm lâm sàng này sẽ được thực hiện bởi công ty Excision BioTherapeutics.
Phương pháp mới dựa trên công nghệ đoạt giải Nobel
Phương pháp điều trị HIV đột phá này được dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR - Công nghệ chỉnh sửa gene đã từng đoạt giải Nobel. Đây là công nghệ hứa hẹn loại bỏ thành công các tế bào DNA của virus HIV ra khỏi các tế bào miễn dịch trong cơ thể người. Nhóm chuyên gia cho rằng với cách điều trị này, những người HIV sẽ được chữa khỏi về mặt chức năng. Bằng việc xóa bỏ DNA của virus HIV, người sống chung với H chỉ còn sốt lại những dấu vết rất nhỏ của book gene HIV. Ở trạng thái này, các xét nghiệm HIV đều sẽ cho ra kết quả ấm tính với Virus
Được biết nhóm chuyên gia tại Đại học Temple đã mất 7 năm để nghiên cứu chuyên sâu về công nghệ này. TS Kamel Khalili là người tiên phong trong chính việc phát triển công nghệ chỉnh sửa gene dựa trên CRISPR dể nhằm loại bỏ virus HIV khỏi các tế bào miễn dịch. Trong những nghiên cứu tiền lâm sàng, TS Khalolo và cộng sự của đại học Temple đã chỉ ra khả năng loại bỏ hiệu quả DNA của virus HIV ra khỏi bộ gene tế bào và mô người, chuột bị nhiễm bệnh của EBT -101
Trược đó, công nghệ chỉnh sửa gene cũng được nhóm chuyên gia sử dụng để loại bỏ những virus tiền thân của HIV là SIV ra khỏi những động vật nhỏ và linh trưởng không phải người.
Hy vọng
Không giống với phương pháp điều trị bằng thuốc kháng phơi nhiễm (giúp kéo dài cuộc sống của người dương tính với H nhưng không có khả năng điều trị dứt điểm), EBT-101 chỉ cần truyền qua tĩnh mạch 1 lần. Mỗi lần kéo dài 1-2 giờ.
Tại thời điểm này, vẫn chưa có cách để điều trị dứt điểm HIV. Liệu pháp tốt nhất vẫn đang sử dụng là điều trị bằng thuốc kháng virus (ART) và bắt buộc phải uống hàng ngày.
Đối với các thí nghiệm của Công ty Excision BioTherapeutics, những tình nguyện viên sẽ được truyền EBT-101, sau đó sử dụn thuốc kháng virus trong 3 tháng và dừng hẳn. Điều này khiến EBT-101 trở thành dấu mốc được kỳ vọng đối với việc điều trị khỏi HIV, chấm dứt hội chứng đáng sợ này.
Nhóm nghiên cứu cũng hy vọng rằng thử nghiệm đầu tiên của loại thuốc này sẽ giúp họ điều trị an toàn, hiệu quả.
Ông Daniel Dornbusch, Giám đốc Điều hành của Công ty Excision BioTherapeutics, giải thích rằng không cần thiết phải loại bỏ 100% virus HIV ra khỏi cơ thể người HIV. Liệu pháp này tập trung giúp các bệnh nhân âm tính với virus HIV trong các xét nghiệm RNA, đảm bảo mức độ bình thường của các tế bào miễn dịch và không phải sử dụng thuốc kháng virus liên tục.
Giới chuyên gia trên thế giới vẫn đang xúc tiến việc tìm kiếm phương pháp điều trị cho người HIV. Vào ngày 20/10, một loại thuốc có tên là Biktarvy được FDA phê duyệt cho việc sử dụng cho trẻ nặng 14-25 kg đang bị ức về mặt virus học hoặc mới điều trị bằng thuốc kháng virus HIV (ART). Đây là sản phẩm do Gilead Scicesnces phát triển.
Qua nghiên cứu lâm sàng trên người giai đoạn 2,3 của Biktarvy cho thấy với viên nén liều thấp đạt hiệu quả và dung nạp tốt trong suốt 24 tuần theo dõi. Nhóm 3 của thử nghiệm giai đoạn 1, 2 gồm 22 trẻ em nặng 14-25 kg. Trong số này, 20 người (91%) vẫn bị ức chế virus ở tuần 24. Thay đổi trung bình số tế bào miễn dịch T CD4 là 0,2%.
Nguyên nhân khiến HIV vẫn đang là hội chứng đang lo ngại với toàn cầu bởi nó chưa có cách điều trị dứt điểm. Đã có những thử nghiệm thất bại, ví dụ như Vaccine Imbikdo (hay HVTN 705/HPX2008) của Johnson & Johnson đó là adenovirrus 26 - một loại vector virus vô hại. Chúng có nhiệm vụ chuyển 4 gene của HIV và tế bào trong cơ thể người
Theo The New York Times, vaccine đã được đưa vào thử nghiệm từ năm 2017 bởi sự tham gia của 2600 phụ nữ (18-35 tuổi), thuộc nhóm nguy cơ bị lây nhiễm HIV cao đến từ 5 quốc gia: Malawi, Mozambique, Nam Phi, Zambia và Zimbabwe.
Science Magazine cho biết hiệu quả của Imbokdo chỉ đạt khoảng 25,2%, một mức độ thấp hơn rất nhiều làn kỳ vọng của nhà sản xuất, đồng thời chưa đạt mức tối thiểu cho những vaccine phòng bệnh. Vaccine không tạo ra lọ ngại về khả năng an toàn, tuy nhiên kết quả được xem là thất bại và nghiên cứu phải dừng lại ở pha 2b
Sự thất bại trong nghiên cứu của Johnson & Johnson đã cho thấy mức độ phức tạp của virus HIV
Sự thất bại trong nghiên cứu của Johnson & Johnson một lần nữa cho chúng ta thấy được mức độ phức tạp của virus HIV.
